遺伝子治療

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caldera3

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遺伝子治療とは遺伝子組換え技術を用いて（A）を患者の体内に導入し、体内での（A）の発現により治療を行う（B）である。

目的遺伝子, 先端治療

遺伝子治療の方法には2通りのルートがある。（A）：体内遺伝子治療とも、遺伝子を患者に直接投与し、体内で細胞に遺伝子を導入（B）：体外遺伝子治療とも、体外に取り出した細胞に遺伝子を導入し、患者へその細胞を投与

in vivo遺伝子治療, ex vivo遺伝子治療

ex vivo遺伝子治療には（A）療法というものがある。これはがん遺伝子医療の1つであり、患者の（B）を採取し、遺伝子改変・培養増殖を行った後に、完成した（A）を患者へ戻すという手順である。遺伝子改変では、（B）へがん細胞の表面抗原である（C）を認識して特異的に結合する（D）を（B）の表面に発現させるように改変を行う。

CAR-T, T細胞, CD19, キメラ抗原受容体

遺伝子治療の対象疾患には、がんなどの難治性疾患ほかに、単一遺伝子疾患も含まれる。以下は対象となる単一遺伝子疾患である。（A）欠損症：プリン代謝系酵素（A）の欠損。T細胞・B細胞の産生不全による易感染性。（B）：インターロイキン受容体のγc鎖遺伝子変異。T細胞・NK細胞の欠損、B細胞の機能不全による致死性。（C）：レチニルエステルをcis-レチノールに変換するRPE65遺伝子変異。重症の網膜変性疾患。（D）：血液凝固因子の第Ⅷ因子や第Ⅸ因子欠損。血液凝固異常。

アデノシンデアミナーゼ, X-連鎖重症複合免疫不全症, レーバー先天性黒内障, 血友病

遺伝子治療に使用されるウイルスベクターを4つ挙げよ。

レトロウイルスベクター, レンチウイルスベクター, アデノウイルスベクター, アデノ随伴ウイルスベクター

遺伝子治療に使用される非ウイルスベクターを4つ挙げよ。

プラスミドベクター, 細菌ベクター

遺伝子治療に使用されるウイルスを1つ挙げよ。

腫瘍溶解性ウイルス

遺伝子治療に用いられるベクターのうち、主にex vivoによる投与となるものを2つ挙げよ。

レトロウイルスベクター, レンチウイルスベクター

遺伝子治療に用いられるベクターのうち、主にin vivoによる投与となるものを3つ挙げよ。

アデノウイルスベクター, アデノ随伴ウイルスベクター, プラスミドベクター

レンチウイルスベクターは（A）をベクターとして使用しており、（B）への導入効率が高い。また（C）に比べて挿入変異を生じにくい。

HIV-1ウイルス, 非分裂細胞, レトロウイルスベクター

アデノウイルスベクターは（A）の（B）血清型をベクターとして使用しており、（C）への導入効率が高い。また（D）に組み込まれず、遺伝子発現は一過性であるほか、（E）が強いため免疫反応による炎症が生じやすい。

アデノウイルス, 5型, 非分裂細胞, 染色体, 抗原性

アデノ随伴ウイルスベクターはヒトに対し病原性のない（A）をベクターとして使用しており、（B）への導入効率が高い。終末分化の（B）の核内の染色体外に保持されるため、長期の遺伝子発現するほか、（C）を認識する。

小型ウイルス, 非分裂細胞, へパラン硫酸プロテオグリカン

プラスミドベクターはプラスミド単独で細胞に導入し、（A）などと複合体形成の状態で細胞に導入する（B）を用いる。

リポソーム, リポフェクション法

細菌ベクターによる遺伝子治療では、細菌に組み込まれた遺伝子が発現して産生された（A）を治療に利用する。（B）を用いることで、低い酸素分圧領域を持つ固形がんの内部領域に集まって増殖することにより、がん領域における効果を示す。

タンパク質, 偏性嫌気性菌

腫瘍溶解性ウイルスによる遺伝子治療は、（A）ががん細胞に感染することでがん細胞を破壊し、破壊時に放出されたウイルスが周囲のがん細胞へ感染することを用いる。また放出されたがん抗原による（B）を誘導する。（C）：悪性神経膠腫に適応。

治療用ウイルス, 腫瘍免疫, テセルパツレブ

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遺伝子治療とは遺伝子組換え技術を用いて（A）を患者の体内に導入し、体内での（A）の発現により治療を行う（B）である。

目的遺伝子, 先端治療

in vivo遺伝子治療, ex vivo遺伝子治療

CAR-T, T細胞, CD19, キメラ抗原受容体

アデノシンデアミナーゼ, X-連鎖重症複合免疫不全症, レーバー先天性黒内障, 血友病

遺伝子治療に使用されるウイルスベクターを4つ挙げよ。

レトロウイルスベクター, レンチウイルスベクター, アデノウイルスベクター, アデノ随伴ウイルスベクター

遺伝子治療に使用される非ウイルスベクターを4つ挙げよ。

プラスミドベクター, 細菌ベクター

遺伝子治療に使用されるウイルスを1つ挙げよ。

腫瘍溶解性ウイルス

遺伝子治療に用いられるベクターのうち、主にex vivoによる投与となるものを2つ挙げよ。

レトロウイルスベクター, レンチウイルスベクター

遺伝子治療に用いられるベクターのうち、主にin vivoによる投与となるものを3つ挙げよ。

アデノウイルスベクター, アデノ随伴ウイルスベクター, プラスミドベクター

レンチウイルスベクターは（A）をベクターとして使用しており、（B）への導入効率が高い。また（C）に比べて挿入変異を生じにくい。

HIV-1ウイルス, 非分裂細胞, レトロウイルスベクター

アデノウイルス, 5型, 非分裂細胞, 染色体, 抗原性

小型ウイルス, 非分裂細胞, へパラン硫酸プロテオグリカン

プラスミドベクターはプラスミド単独で細胞に導入し、（A）などと複合体形成の状態で細胞に導入する（B）を用いる。

リポソーム, リポフェクション法

タンパク質, 偏性嫌気性菌

治療用ウイルス, 腫瘍免疫, テセルパツレブ