統計

αエラー（誤って帰無仮説を棄却してしまう）

βエラー（誤って帰無仮説を棄却しない）

第I相試験で決定された推奨用量を用い、がん種を特定して単群で行われる ランダム化することもある Primary Endpointを奏功割合にすることが多い Secondary Endpointに毒性やPFSを設定する 症例数は100以下程度 期待奏功割合（期待有効率）を設定する

χ二乗検定かFisher の確率検定

t検定または Wilcoxon順位和検定

Kaplan-Meier 法

logrank 検定

抗がん剤候補が初めて人に投与される段階の試験。通常他に有望な治療法がなくなった既治療のがん患者を対象として、動物実験から安全であろうと判断される低用量から慎重に増量を行い、第II相試験での推奨用量を決定することを目的とする。 原則として単施設から数施設の試験として行われる。古典的には、3例ないし6例のコホート毎に有害事象をみながら用量を漸増（3例コホート法）し、望ましくない強い毒性（Dose Limiting Toxicity：用量制限毒性）が一定以上に発現した用量を最大耐用量（Maximum Tolerated Dose: MTD）とし、MTDのレベルもしくは1つ下のレベルを第II相試験への推奨用量（Recommended Dose: RD）とする。最近では、ベイズ流の推定を用いて1例ごと（または数例ごと）にMTDの推定を行い、より速やかな増量を行って推奨用量付近の用量で投与される患者数を増やすCRM(Continual Reassessment Method)が行われる。

最も有望な新治療と標準治療とのランダム化比較を行い、新治療が従来の標準治療よりも優れた治療であることを検証して新治療を次の標準治療とするのか、逆に新治療は従来の標準治療に優らないことを示して従来の標準治療が残るのかを決定するのが第III相試験である。検証的研究であるため通常はOSがprimary endpointであり、状況によってはPFSやDFSがprimary endpoint とされる

1-β 帰無仮説が正しくない時（「試験治療Bの生存期間が長い」が真実の時）、正しく帰無仮説を棄却（「試験治療Bの生存期間が長い」と判断）する確率